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自詡醫療水準世界第一 台灣再生醫療為何卡關?

2020-09-29
作者: 劉軒彤

▲(圖/攝影組)

台灣的細胞療法《特管辦法》上路滿兩年了,一路參與法規諮議的台北醫學大學研發長黃彥華,用她一貫溫柔的聲調說:「當年國發會公共政策網路參與平台上,一個針對癌症免疫細胞療法修法請願的按鍵按下去,2周達到5000人連署目標,啟動了連鎖效應。發生的很快,就兩年!所以我說《特管辦法》最大的意義就是,讓整個產業、部會都動了起來,起因於一個按鍵,這是很神奇的。」

黃彥華提到的修法請願,是已離世的卡斯柏(筆名)在當年赴日接受細胞治療後,有感於台灣癌友竟不能在自己的家鄉有更多治療權利,因此在2015年9月24日發起第一個提案,迫使政府有了一連串的動作,也才有了2018年9月6日《特管辦法》正式上路,並在過去兩年內,帶動產官學研醫界的連動。

迄今,卡斯柏的遺孀紀君霖仍承襲其遺志,透過台灣癌症免疫細胞協會為病友爭取權益、監督政策發展。9月13日,在紀君霖的新書發表會中,記者也默默地聽著她和病友們的心路歷程,那是再強大的內心都忍不住溼了眼眶的場合。而同樣為台灣細胞治療發展付出的,還有更多更多存在於產官學研醫界的人,即便很多時候彼此的立場對立,但是對產業發展而言,都是值得尊敬的。

問題1:細胞療法配套不完善! 撐不起產業,更別提商業模式

然而,必須承認,台灣的細胞療法整個配套還很不完善,《特管辦法》雖然開了一道門,但是撐不起產業,也談不上商業模式。醫療水準世界頂尖,是台灣人的驕傲,可是若無產業相輔相成來培養自己的人才與技術,那就很難走得更深遠。再生醫療是當今全球的熱議題,台灣透過《特管辦法》讓產業初具雛形,卻也看出問題重重。

在討論這些問題前,先幫讀者複習幾個關鍵詞。

第1,「再生醫療」與「細胞治療」。「再生醫療」分成基因治療、細胞治療、基因改造的細胞治療、組織工程。但目前台灣的《特管辦法》只開放6項細胞治療,因此台灣常常聽到的「細胞治療」,只是再生醫療的一部分。

第2,「可執行治療的醫療院所」。根據《特管辦法》,醫療院所只要獲得衛福部核准,並搭配取得核可的細胞製備單位,就可以執行治療。但是法規納管的是醫療院所,因此許多產業問題難以透過其解決。

第3,《再生醫療製劑管理條例》。這是產業界最期盼立法的法案,由於再生醫療是相當先進的醫學,若是沒有相對應的法規,廠商無所適從,政府也不敢審,沒有藥證就沒有量產,沒有量產就沒有商業模式,產業根本走不下去。可惜,這個法案在立法院卡關3年。

問題2:累計治療人數僅2位數! 案例過少,院方說不準療效

今年9月,《特管辦法》滿兩年了,截至8月31日的公告資訊,共計核准49件申請案,涉及24家醫療院所,並有14家細胞製備單位參與,其中有40件的適應症都是癌症。另外,為了保障病友的權益,衛福部也設了「細胞治療技術資訊專區」,方便民眾掌握醫院與收費的相關資訊,同時設置檢舉專區,讓不法業者現形。

因為疫情之故,本來寄望甚深的國際患者落了空,國內病患也不如預期。以花蓮慈濟為例,2月之前病患還算多,但是之後幾乎空轉半年,7月才又開始。中附醫與北醫收案算是較多,但整個《特管辦法》從2019年5月第1個案子核准以來,目前治療人數只有兩位數。

對一般民眾而言,最想知道的應該是療效。因為治療人數不夠多,加上很多都是從鬼門關拉回的病患,而醫院在申請時也有各自對於療效的不同定義,因此,雖然針對癌症的療效,有醫院說大概一半一半,有醫院說粗估2成,但是在講求科學證據的醫藥界,還是留給專家評斷,不宜輕易下結論。更何況,細胞治療不是只有癌症,明年非癌症類的治療效果出爐,又會改變很多數據。

根據衛福部的要求,醫療院所是要交年度治療報告的,並會視情況公開。「年底就是另一個戰場,到時候每一家都被拿出來講。」一位細胞製備公司主管表示,今年可能還不具代表性,因為個案數太少,但是也擔心如果第1批療效不符外界期待的話,會因此滅了細胞治療的種子。

對此,黃彥華認為,本來《特管辦法》開放的癌症治療都是以安全優先為出發點,無法與更先進卻少實證的治療相比。慈濟醫院基因暨幹細胞研製中心主任孫立易也說,依經驗來看,癌症細胞療法適合採合併療法,而這牽涉到醫師經驗與患者不同的情況,很難一概而論,但是經驗的累積絕對是寶貴的,細胞治療發展下去,一定會有名醫出現。

問題3:自費金額比日本還貴! 病友壓力大,廠商也很委屈

其實,現實狀況是,多數的病人只看醫師與價格,而價格也是所有病友在《特管辦法》實施兩年後,依舊捶心肝的一點—怎麼那麼貴!尤其癌症療程的自費金額都是百萬元起跳,比日本還貴。關於這一點,產業界也自覺委屈。

孫立易認為,價格若降不下來會是一個隱憂,「現在醫藥品查驗中心高規格審查,比方說,細胞放行會做檢測,製造中間也會做很多檢測。假設大量做異體細胞,一槽反應器產值上億元,多做一個檢測不算什麼,但是當你是個體使用時,套用同樣的規格,會因此增加病人的安全?不見得,可是費用就降不下來。」

訊聯董事長蔡政憲也覺得業者被貼上太貴的大標籤很委屈。「衛福部用異體使用的生物製劑概念要求我們的製作成本,拿幾10萬人要用的成本去製造個人化的細胞治療。」不過,蔡政憲在臍帶血領域努力了20年,見證過成本掉到過去的幾十分之一,因此他相信慢慢地就會找到更有效合理的方式。

總歸一句,一切,又回到一個原點:再生醫療需要產業相輔相成,而產業需要法規的協助,價格才有機會下降,也才有商業化的機會。

問題4:台灣產業缺乏整合! 國外頻頻併購,建置跨界產業鏈

根據顧問公司Roland Berger預測,未來5年再生醫療產業將以33%的年複合成長率加速壯大,達到1300億歐元的規模。Alliance of Regenerative Medicine統計,上半年再生醫療公司籌資已達107億美元,今年將突破2018年創下的135億美元高點。

台灣醫界聯盟基金會執行長林世嘉分析,有4大趨勢推動再生醫療產業加速發展。

首先,截至上半年止,全球共有1078件再生醫療臨床試驗進行中,其中2期臨床有587件,3期有97件,愈來愈多後期臨床有潛在上市的可能,將壯大市場。其次,看好再生醫療有望突破醫療極限的可能,近年產業界的併購明顯增加,愈來愈多企業想大幹一場。

第3點,專業細胞與基因製造大廠不斷開發更高端的技術,瞄準細胞量產製程商機。第4,從細胞製造與保存、試劑耗材、自動化設備、低溫物流、數據及雲端監控,甚至保險、精準檢測等產業鏈,正在全球搭建。

然而目前,台灣雖然有60餘家的再生醫療公司,但是僅細胞製備與保存較具規模,而且還是拜《特管辦法》所賜。衛福部石崇良次長在8月15日的一場活動中指出,細胞治療申請178件,合作的細胞製備廠商有31家。基本上,在業界的眼中,這30多家就是第1波的正規軍了,只是《特管辦法》一次核准是3年期限,意味著3年見真章,誰能挺過重重考驗,就是修行在個人了。

產業鏈不完整,是台灣發展細胞治療相當弱勢的一環。日本最知名的再生醫療產業協會FIRM共結合近250家企業,生技廠商只占21%,足見再生醫療產業衍生的商機,可以帶動龐大的跨界產業鏈。

解方1:建置友善開放的產業法規! 有助產業跨領域,完成相關認證

據了解,以自動化細胞培養系統知名的日本Shibuya,原來是做飲料包裝充填的廠商。另外,再生醫療的細胞運輸非常重要,低溫物流公司cryoport全世界1078個臨床試驗中,就有460個是他的客戶,從臨床試驗就插旗,等產品過關就繼續買他的服務。還有FarmaTrust善用區塊鏈與AI技術,產業商機相當多元。

這麼龐大的商機,這麼多的科技,台灣不行?「我們也很期待國產供應商,科技我們做得到,關鍵是能不能拿到醫材認證。可是我們的主管機關往往發現是台灣第一例,不敢背書,廠商只好先去美國FDA認證再回來,但不是每個廠商都有能力這樣做!成本增加很多。」細胞製備廠瑞寶生醫總經理林彥良嘆道。

所有人都希望法規能更完善,石崇良次長曾自嘲,《特管辦法》愈包愈多,水餃都快包成粽子,他也希望《再生醫療製劑管理條例》趕緊上路,因為《特管辦法》管不到工廠,細胞治療產業還是需要專法來協助。

黃彥華也同意法規要更開放更完善,他認為這是未來的一大挑戰,另一個挑戰則是台灣的細胞技術還不夠精進。另外,她提到一個很重要的觀點「精準細胞治療」,從患者情況、免疫狀況、吃什麼藥,到製造端的細胞特性、品質、基因等等,還有醫療端的細胞輸注時間等等,如果都能精準分析,絕對可以提升細胞治療水平。

解方2:台灣廠商技術應提升! 精準細胞治療,精進技術助醫療

台灣現在已經有廠商朝這方面發展,又是另一個新商機。比方華碩幫慈濟分析病患資訊,將來可以主動出擊找到適合細胞治療的患者;三顧也與多家科技廠接觸,建立AI診斷預測的機制;訊聯則是早已布建相關事業。

其實台灣的廠商都很靈活,只要政府提供更好的法規環境。目前第1波獲准執行《特管辦法》的廠商中,有的有醫院當靠山,如長聖;有些是科技人轉型成立,如瑞寶生醫;或是像三顧走國際合作路線;還有訊聯、尖端這類從臍帶血儲存向下延伸的廠商等等。大家都希望台灣細胞治療燃起的火苗能愈燒愈旺,不管是政府或產業,若不作為,競爭力只會隨著時間流逝而喪失。

小辭典

細胞治療特管辦法:

2018年9月6日,《特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或管理辦法》正式實施,簡稱細胞療法《特管辦法》,目前共開放6項細胞治療技術,由醫院搭配細胞製備廠商申請核准執行,目的是希望將檯面下的細胞治療全數納管;目前正透過修法過程,擬陸續開放實驗室開發檢測服務(LDTS)、細胞儲存等,也會調整開放的適應症。

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