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這些年,我們一起上演的「生技現形記」

2018-04-16
作者: 江欣盈、劉軒彤

(圖/達志)

生技投資一旦成功,報酬率很驚人,即使要承擔相對高的風險,資金仍是前仆後繼。一個企業成功的關鍵,不外乎技術、人與資金3大基本元素,這套邏輯用在生技新創公司身上,在初始募資時或許很有用,然而生技產品攸關人體健康與生命,蜜月期過後,若拿不出證據證明產品的效益或進展,市場的批判往往比對其他產業更為現實與苛刻。

最近就有一個活生生的案例,美國一位父親為了罹患罕見疾病的愛子,毅然辭去風光的投資銀行工作,轉而成立生技公司,投入新藥開發,期望延續兒子的生命。他更網羅了一位基因療法先驅,今年初成功首次公開發行(IPO)募得1.25億美元。原本立意良善的正能量故事,後來的發展卻讓外界相當不以為然,直言公司隱瞞事實,導致股價從3月初的高點一瀉而下逾78%。

又再爆案外案

Solid執行長卡諾特(Ilan Ganot)原本是一位投資銀行家,不過自從他得知自己的兒子罹患罕見疾病裘馨氏肌肉失養症(duchenne muscular dystrophy, DMD)後,便辭去JP Morgan的工作,創立Solid Biosciences,全心對抗這個沒有解藥、只能讓男孩們活到30歲的罕見疾病。

卡諾特找來擔任臨床顧問的基因療法先驅威爾遜(James Wilson),更是AAV載體(adeno-associated virus, 腺相關病毒)技術的發明人。不過,他也因曾主持過傳出死亡案例的臨床試驗,而備受爭議。但是近年來,在不斷努力降低病毒載體毒性之後,Spark公司利用AAV載體技術拿下了FDA(美國食品藥物管理局)第一個基因療法藥證Luxturna。

但就在今年初,Solid Biosciences以1.25億美元IPO上市後4天,威爾遜竟對外宣布辭去該公司臨床顧問一職,當時的股價還因此重挫12%。威爾遜公布了Solid新藥動物實驗結果,向大眾說明他請辭的原因。這項試驗是以AAV病毒載體,將人類的運動神經元存活蛋白(survival motor neuron, SMN),送進有運動神經遺傳突變的動物體內,表現人類的SMN蛋白質。結果,接受高劑量病毒注射的猴子和豬,全都出現嚴重的副作用,面臨被安樂死的命運。他們為猴子注射了濃度大於5 mL的體積內,包含2×1014個病毒的劑量,猴子因此出現肝功能嚴重受損的跡象。

其實,直到IPO之前的巡迴說明會,公司都沒有對外宣布一件事:早在去年11月,FDA就已經拒絕讓Solid進行高劑量組的臨床試驗,然而公司硬是拖到股票上市之後才講。這種為求IPO順利,刻意壓住不利消息的作法,引起媒體討論資訊公開透明度是否嚴重缺乏,才能讓藥廠祕密行事。其實,這與新藥審查體制有很大的關聯,私人藥廠只要將安全性事件通報研發團隊、FDA和病患,除此之外並沒有義務要向大眾公開,FDA當然也不會主動發布新聞。

股價直接腰斬

不過,就在3月14日,FDA也對Solid的實驗喊卡,因為出現第一位不良反應事件(人體臨床試驗使用低劑量)。不過,公司的聲明稿中描述:「這位病患是一位已經無法行走的裘馨氏肌肉失養症青少年,在2月14日接受了劑量為5E13 vg/kg的SGT-001。就在治療後幾天,受試者因為紅血球、血小板數量下降,以及免疫反應而住院治療,然而這位病患並沒有出現不正常出血現象,肝功能也與治療前相同。經過治療後,該病患反應良好,不再呈現任何副作用,所有的測量指數一切正常,而他也已經出院繼續評估當中。」

FDA會這麼嚴謹喊卡,應該也是受威爾遜辭去Solid臨床顧問的影響。不過,還有好幾家公司也是使用威爾遜的AAV技術,卻沒有像Solid這樣凸槌,而且這一次,股價直接折腰砍了54%,似乎也說明了投資人覺得苗頭不對,走為上策。

Solid公司雖未違法,但是選擇性公布訊息,在道德上被媒體罵翻了,如今股票市值驟減,形象也受損,要再爬起得靠扎扎實實的研究結果了。不過,比起另一家保持神祕整整超過10年的Theranos公司,Solid還算是小巫見大巫!

還記得2016年掀起軒然大波的Theranos?這家公司曾經宣稱首創廉價無痛的顛覆性驗血技術,運用自家研發的檢測平台,只要指尖一滴血就能滿足上百項血液檢測。其創辦人霍姆斯(Elizabeth Holmes)個人的形象更是鮮明,19歲就從史丹福大學休學創立公司,當年還被喻為最年輕白手起家的女富豪。

魅力席捲全球

然而,霍姆斯最近與美國證券交易委員會(SEC)達成詐欺訴訟民事和解,將支付50萬美元罰款,同時交出在Theranos公司的1890萬股的股票及放棄投票控制權,並且10年內不得擔任上市公司管理層或董事(惟霍姆斯只發表簡短聲明,並未承認也不否認控訴)。

曾經笑傲生技業的金童,何以淪落至如今窘境?為什麼市場要稱Theranos為「矽谷最重要的一個教訓」?話說成立於2003年的Theranos,第一次媒體曝光遲至2013年,然而一曝光就不得了,不但是當年知名期刊評選的「全世界最年輕的白手起家女性億萬富翁」,公司估值更達90億美元之多,公司高層與董事會亦不乏政商名流及學者。

典型的白手起家創業楷模,瞬間席捲全世界生技新聞版面,年輕美女、史丹福休學、女版賈伯斯、能言善道、大咖雲集的董事會、嘉惠弱勢族群的廉價驗血、顛覆科技、商界名流的注資...,標準的勝利方程式關鍵字,全都有了。

然而,隨著名聲大起,外界的質疑卻愈來愈多,因為始終沒能一窺其神奇驗血技術的究竟。每當有人試著要揭開面紗,Theranos就會以商業機密為由,駁斥外界的懷疑,或者是暗示將申請FDA認證,甚至如後來訴訟所控訴,誤導其檢測技術已獲得約翰霍普金斯大學的背書。

所有的爭議終於在2015年底,《華爾街日報》一篇踢爆檢驗造假的文章全面引爆,該公司聲稱自行研發的血液檢測平台Edison,卻有內部員工爆料準確度根本達不到標準,同一份血液樣本卻常呈現相反結果,Theranos給客戶的檢驗報告其實多出自傳統檢驗設備,根本就沒有所謂革命性的血液檢測技術,從頭到尾的「機密」,只是騙局一場。

此後一個個內幕攤在眼前,Theranos對自家技術顯然是誇大過頭,且有誤導投資人之嫌,一連串的爆料戳破了這個生技產業的完美神話,10年間的成就原來是一連串謊言與隱瞞事實堆疊而出。提不出任何實驗證據的Theranos,遭主管機關做出實驗室停業2年的處分,隨後就從天堂掉入地獄且官司連連,公司的估值也一夕成空。

如今多數的官司已和解,但霍姆斯卻也賠上名聲,及十年內不得擔任上市公司管理層或董事的慘痛代價,而她曾經傲視業界的個人身價45億美元,《富比世》在2016年直接降到一文不值。

戳破完美神話

後來,Theranos雖然也努力轉型,鎖定「微型實驗」的概念,不過因為人才及資金難募,未來能否重新出發?還是困獸之鬥?也只能用時間證明了。10多年的神祕塑造了天王形象,卻又只用幾個月的時間從天堂高速墜落,成為矽谷的一則慘痛教訓。

套一句美國證券交易委員會舊金山地區辦事處主任Jina Choi的話:「Theranos的故事對矽谷來說是一個重要的教訓。試圖革新和破壞一個行業的創新者,必須告訴投資者真相,他們的技術今天能做什麼?而不僅僅是他們希望有一天會做什麼。」簡言之,就是不要空口說白話,在生技界一切都要有憑有據,任何的進展都要證據說了算,如果把話講得太漂亮,卻是空心蘿蔔一個,就別怪市場的批判現實無情了。

一個是偉大父親淪為無良企業主,一個是天之驕子變成矽谷大騙子,兩個人的未來仍是時時在轉動,此時也無須追打。然而,這些故事卻足以提醒生技公司,適度透明的資訊揭露有其必要性,千萬不要試圖掩蓋真相,否則,這兩個案例都不會是最後一個。
(作者任職於財訊數位Genet)

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