基因療法試圖解開上帝的密碼
Spark領軍頂尖團隊 治療遺傳性視網膜病變

Spark以基因治療修正遺傳性視網膜病變,若正式獲得FDA批准,等同基因療法被證明是有效且安全的,未來基因治療趨勢帶動發展,市場預期將被看好。

2016/11/29 出處:財訊雙週刊 第 516 期 作者:蘇柏勳、夏彌新

美國麻省理工學院的科技評論(MIT's Technology Review)每年都會選出全球最聰明的50家創新公司,2016年的前10名不乏亞馬遜、百度、Alphabet(Google)、華為等網路科技巨擘,電動車代表特斯拉(Tesla)也名列其中;生技領域中,除了Illumina、23andMe分居第3與第7名外,Spark Therapeutics則名列第九。Spark的眼科基因治療,可以讓失明的人重見光明,不同於先前在歐盟通過的兩項基因治療,都是針對非常罕見的疾病,Spark未來可以醫治的族群相對更大,尤其是血友病的市場規模1年將達百億美元。

如果基因治療可以深入生命碼的源頭進行替換與改造,相信從遺傳性的疾病、癌症、心血管疾病以及神經退化性疾病未來都有機會可以透過基因療法治療。為什麼基因這麼重要,因為基因的主要功能就是製造蛋白質,而蛋白質是身體組織的建構基礎。就像蓋房子的磚頭一樣,磚塊與磚塊之間必須緊密結合才能蓋出堅固的房子,我們的毛髮、皮膚、肌肉、內臟、血液甚至骨骼和指甲的組成成分都是蛋白質。

團隊來自世界級研發中心

疾病的源頭就是基因。有許多疾病都是因為天生的基因有缺失或是後天基因產生突變而導致正常器官失去功能或產生癌細胞,如果我們能夠將這些壞掉的基因重新修補或是給予正常的基因,理論上就可以治療疾病。因此,基因療法就是利用遺傳工程技術將正常基因送到病患的體內,以彌補不正常基因功能的醫療。

基因療法從1990年代發展迄今,有很多的進展,也有很多的疑慮。99年9月患有罕見消化道疾病的患者在採取基因療法時,因產生猛爆性的免疫反應導致猝死,讓基因療法發展面臨極大的挑戰。

經過十多年的努力後,目前正式被核准的療法只有Glybera在2012年通過歐洲藥品管理局(EMA)核准,另外葛蘭素史克(GSK)治療兒童嚴重聯合免疫缺陷病(ADA-SCID)的Strimvelis於一六年則是通過歐盟委員會核准,可見其研發難度。

成立於一三年十月的Spark,創始團隊來自於美國最古老、最大型的兒童醫院之一的費城兒童醫院(CHOP),CHOP也在成立之初注資5千萬美元。值得注意的是,CHOP有個成立於2004年的細胞與分子療法研究中心(CCMT),是基因療法領域中世界級的研究與製造研發中心。

隨著公司臨床進度順利發展,Spark於2015年1月在那斯達克掛牌,從成立到首次公開發行(IPO),累積募得2.68億美元。近期Spark端出漂亮3期臨床數據,有可能成為第一個以基因療法(Gene Therapy)獲得美國食品藥物管理局(FDA)藥證批准的當紅炸子雞,目前市值約14億美元。

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